Terapija koja je do pre samo nekoliko godina delovala poput naučne fantastike danas menja živote pacijenata – agresivni i do sada neizlečivi oblici raka krvi kod dece i odraslih, uspešno su preokrenuti zahvaljujući genetskom uređivanju belih krvnih zrnaca, saopštili su lekari iz Velike Britanije. Reč je o metodi kojom se precizno menja DNK T-ćelija i pretvara u "živi lek" - ćelije koje pronalaze i uništavaju rak, piše BBC.
Devojčica Alisa prva na svetu koja je primila ovu terapiju
Prva osoba na svetu koja je primila ovu terapiju, devojčica Alisa Tejpli iz Lestera, lečena je 2022. godine u dečjoj bolnici Great Ormond Street. Ona danas ima 16 godina, potpuno zdrava i planira da studira biomedicinu kako bi se jednog dana bavila istraživanjima raka.
Alisa je tada bila u situaciji bez ikakve druge šanse, hemoterapija i transplantacija koštane srži nisu delovale i jedino je ostajalo da joj se ublaže poslednje faze bolesti. Danas dolazi samo na rutinske, godišnje kontrole.
Na istoj terapiji je već tretirano još osmoro dece i dvoje odraslih obolelih od T-ćelijske akutne limfoblastne leukemije - agresivnog oblika raka u kojem upravo ćelije koje bi trebalo da brane organizam počinju nekontrolisano da rastu. Rezultati su zapanjujući: čak 64% pacijenata je u remisiji. Do trenutka uključivanja u studiju, svima je standardno lečenje bilo neuspešno.
Šta kaže nauka?
Naučnici sa Univerzitetskog koledža u Londonu (UCL) i bolnice Great Ormond Street opisali su proces u kojem su zdrave T-ćelije donora genetski modifikovane pomoću tehnologije "baznog uređivanja" - jedne od najpreciznijih metoda promene DNK. To uređivanje omogućava da se na tačnom mestu u genetskom kodu promeni struktura samo jedne "slovne" baze, čime se doslovno prepisuju uputstva za ponašanje ćelije.
Izmenjene T-ćelije prolaze kroz nekoliko ključnih promena: prvo im se uklanja sposobnost da napadnu telo pacijenta, zatim se briše hemijska oznaka CD7 kako bi se sprečilo da unište same sebe, dodaje im se "zaštitni plašt" koji ih štiti od hemoterapije, a na kraju im se daje naredba da uništavaju svaku T-ćeliju koja nosi CD7 oznaku – bilo da je zdrava ili kancerogena. Terapija zatim uklanja ceo imunološki sistem, pa se pacijentima posle četiri nedelje daje transplantacija koštane srži kako bi im se sistem ponovo izgradio.
"Pre nekoliko godina ovo bi bila naučna fantastika. Moramo u suštini da rastavimo ceo imuni sistem i ponovo ga izgradimo. Terapija je teška i duboka, ali kada deluje - deluje izvanredno", kaže profesor Vasim Kasim, jedan od vodećih istraživača.
Naučni rad koji opisuje ovu metodu objavljen je u časopisu New England Journal of Medicine. U studiji na 11 pacijenata, kod njih devet postignuta je duboka remisija koja je omogućila uspešnu transplantaciju koštane srži. Sedmoro pacijenata ostalo je bez znakova bolesti između tri meseca i tri godine nakon lečenja.
Najveći izazov terapije su infekcije dok je imuni sistem potpuno uništen. U dva slučaja zabeležen je povratak bolesti jer su ćelije raka izgubile CD7 oznaku i tako postale „nevidljive“. Međutim, lekari smatraju da su ukupni rezultati, imajući u vidu agresivnost leukemije, izuzetno značajni.
"Ovo su iznenađujuće, neverovatno snažne reakcije kod pacijenata za koje više nije postojala šansa“, kaže dr Robert Kjeza sa odeljenja za transplantaciju koštane srži u bolnici Great Ormond Street. Dr Debora Jalop iz bolnice King’s dodaje: "Videli smo uklanjanje leukemije koja se smatrala neizlečivom - ovo je izuzetno moćan pristup."
Ohrabrujući zaključak stiže i od humanitarne organizacije Anthony Nolan, gde dr Tanja Dekster komentariše: „S obzirom na to da su ovi pacijenti imali minimalne šanse za preživljavanje, rezultati daju nadu da će ovakve terapije postati dostupne mnogo širem broju ljudi u budućnosti.“
BONUS VIDEO:
(BBC/Mondo)