Genska terapija za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA) "Zolgensma" najskuplja je na svetu, a mnogi se pitaju na koji način je farmaceutska kuća formirala cenu ove jednokratne terapije, koja je zbog toga nepristupačna za većinu obolelih.
Ova genska terapija roditeljima dece koja boluju od SMA ulivaju i nadu, ali i strah da neće na vreme moći da sakupe novac.
Do sada je u Srbiji novac preko humanitarnih akcija prikupljen za osmoro dece, među kojima su Una Vukanac, Sofija Markuljević, Oliver Pal Gajodi, Anika Manić, Minja Matić, Lana Jovanović, Gavrilo Đurđević. Poslednji u nizu za kog su prikupljena sredstva je Boško Gugleta.
Još jedna beba u Srbiji se bori sa spinalnom mišićnom atrofijom tipa 1. To je Vanja Malović i ona mora da primi ovu gensku terapiju kako bi preživela.
"Zolgensma" je odobrena u maju 2019. godine u Sjedinjenim Američkim Državama, a godinu dana kasnije i u zemljama Evropske unije i od tada se nalazi u komercijalnoj upotrebi za decu do 2 godine starosti. Terapija se prima jednokratno putem infuzije, a ceo tretman traje samo oko sat vremena.
KAKO SE RAZVIJALA "ZOLGENSMA"
Rani razvoj Zolgensme finansirali su Nacionalni zavodi za zdravlje i veliki broj dobrotvornih organizacija posvećenih pronalaženju tretmana za SMA. Mnoge od njih koriste donacije porodica, pacijenata i prijatelja. Na tržište ju je plasirala švajcarska farmaceutska kompanija “Novartis”, a ceo proces su propratile kontroverze.
Naime, “Novartis” nije napravio “Zolgensmu”, nego je pravo na nju stekao kupovinom američke firme "Aveksis" za 8,7 milijardi dolara.
Direktor kompanije Vasant Varasimhan je u komentaru za CNBS objasnio da genska terapija predstavlja ogromnu inovaciju i napredak u svetu medicine, ali da veliki problem predstavlja činjenica da sistemi zdravstvene zaštite u velikom broju nisu prilagođeni za plaćanje terapija ove vrste.
KAKO KOMPANIJA OBJAŠNJAVA CENU TERAPIJE
Farmaceutska kuća iz Švajcarske ovu vrtoglavu cenu terapije pravda "istorijskim napretkom u lečenju obolelih od SMA", kao i da je cena "Zolgensme" višestruko jeftinija u ondosu na terapiju "Spinraza" koja se prima tokom celog života i koja košta i više od 4 miliona dolara u privih 10 godina života deteta.
Institut za kliničke i ekonomske recenzije (Institute for Clinical and Economic Review (ICER) takođe se slaže da je cena genske terapije od 2,1 miliona dolara u potpunosti opravdana s obzirom na to da drastično menja život porodice koju je pogodila ova bolest. Sama računica je napravljena korišćenjem surogat markera QALY, odnosno merne jedinice za analizu odnosa troškova i koristi zdravstvenih intervencija.
INVESTICIJA U BUDUĆA ISTRAŽIVANJA
Bojan Trkulja, direktor Udruženja proizvođača inovativnih lekova “INOVIA”, kaže ga je formiranje cene ove genske terapije izuzetno složen proces kao i da tek jedna od svakih 10.000 supstanci koje se identifikuju kao potencijalni lek za određeno oboljenje zaista i stigne na tržište.
Kako kaže, inovativne farmaceutske kompanije vanredno veliki deo svog godišnjeg prihoda reinvestiraju u proces razvoja novih terapija, a današnje vreme taj procenat varira "ozmeđu 15 i 20 odsto godišnjeg prometa – dakle ne profita, već ukupnog prihoda – što je neuporedivo s drugim granama industrije, čak i onim koje su prepoznate kao inovativne".
Dodaje da razvoj terapija poput “Zolgensme” prosečno traje oko dvanaest godina, a košta oko jedne i po milijarde dolara. Međutim, osam od deset terapija koje stignu na tržište, nikad ne povrate troškove koji su uloženi u njihov razvoj. Upravo zbog toga, cene se formiraju tako da omoguće povraćaj investicije, jer jedino na taj način kompanije mogu da održe sposobnost da nastave ulaganje u buduće terapije.
LJUDSKI ŽIVOT NEMA CENU
Iz ugruženja SMA kažu da ljudski život nema cenu, a da ova terapija, kao i druge dve odobrene za ovu bolest, treba da budu finansijski dostupnije.
“Svesni smo činjenice da su retke bolesti, a samim tim i oboleli, mala grupa pacijenata i da, kako bi se novac utrošen u istraživanja i pronalazak terapija vratio, cene za sve terapije za ovu grupu pacijenata su izrazito visoke. Tome se naravno može priključiti i činjenica da ovakve terapije nemaju veliku konkurenciju, te da farmaceutske kuće diktiraju cene na tržištu”, kažu iz udruženja SMA Srbija.
Realnost je, međutim, takva da, dok se čeka da “Zolgensma” uopšte stigne u Srbiju, roditelji obolele dece nemaju drugo rešenje nego da novac za lečenje prikupljaju preko humanitarnih fondacija. Iz udruženja SMA kažu da to ne treba da bude ono ka čemu se teži, niti može biti rešenje za svako dete, svakog odraslog, svakog obolelog kao i da se sistemsko rešenje nalazi isključivo u uvrštavanju inovativnih terapija u budžet za retke bolesti u Srbiji.
TERAPIJA NIJE LEK
Iako se “Zolgensma” često u medijima i kampanjama za prikupljanje novca pominje kao “lek”, iz udruženja SMA Srbija upozoravaju da ni genska terapija, niti bilo koji drugi vid terapije trenutno dostupan, ne može u potpunosti izlečiti kliničke manifestacije SMA.
Iako je genska terapija pokazala dobre rezultate i dalje ne postoje naučni podaci koji bi pokazali da je efikasnija u odnosu na "Spirnazu".
Najvažnija prednost "Zolgensme" je to što veoma brzo deluje, međutim, i ovde postoji izvestan broj slučajeva kada deca nisu imala odgovarajući odgovor ili poboljšanje kao i da je i dalje nije u potpunosti poznato kakav efekat ima u dužem vremenskom periodu.
(MONDO/Istinomer)
