U prvoj etapi istraživanja učestvovalo je 12 pacijenata sa urođenim Leberovom amaurozom (LCA) - genetskim oboljenjem mrežnjače koje dovodi do nepovratnog gubitka osetljivosti ćelija na svetlost i postepenog gubitka vida do potpunog slepila, preneo je BBC.

Svakom od učesnika koji su bili praktično slepi uveden je u jedno oko virusni vektor s genom RPE65, čiji defekt leži u osnovi te bolesti.

Pri sprovođenju prve etape istrživanja 2008. pokazalo se da je ta eksperimentalna genska terapija dovela do izvesnog poboljšanja vida pacijenata bez bitnijih sporednih efekata.

Posle uvođenja virusnog vektora kod tri učesnika istraživanja uveden je genski preparat AAV2-hRPE65v2 u drugo oko, što je, kako je ukazano u studiji, objavljenoj u časopisu Science Translational Medicine, dalje poboljšalo njihov vid jer su pacijenti sada mogli da vide u sumraku, da razaznaju lica ljudi i kupuju u prodavnici.

Rukovodilac istraživanja Džin Benet sa Univerziteta američke savezne države Pensilvanije je izjavila da njen tim sada planira da sprovede terapiju drugog oka i kod ostalih devet pacijenata.

(Tanjug)