Modifikovane matične ćelije uzete od pacijenata obolelih od mišićne distrofije ublažile su simptome te bolesti kod miševa u istraživanju koje su obavili naučnici s Milanskog univerziteta. To budi nadu da bi oboleli od ove bolesti mogli da se leče sopstvenim ćelijama, čime se izbegava mogućnost odbacivanja stranog tkiva i uzimanje lekova protiv takve eventualnosti, a izbegava se i kontroverzno korišćenje embrionskih matičnih ćelija.
To budi nadu da bi oboleli od ove bolesti mogli da se leče sopstvenim ćelijama, čime se izbegava mogućnost odbacivanja stranog tkiva i uzimanje lekova protiv takve eventualnosti, a izbegava se i kontroverzno korišćenje embrionskih matičnih ćelija.
Italijansko istraživanje bilo je koncentrisano na mišićnu distrofiju tipa Dišen, genetski poremećaj koji se javlja kod otprilike jednog od 3.500 novorodjenih dečaka. To je istovremeno i najčešći i najteži oblik dečije mišićne distrofije.
Dečaci koji pate od ove bolesti imaju problema s hodom već u predškolskom uzrastu, a gotovo svi sposobnost kretanja gube izmedju sedme i dvanaeste godine. Najčešće umiru u dvadesetim godinama od slabosti srčanih i plućnih mišića. Bolest je još uvek neizlečiva.
Dišen mišićnu distrofiju izaziva mutacija jednog gena, koji sprečava stvaranje ključnog proteina u mišićnim ćelijama. Italijanski istraživači su ekstrahovane matične ćelije bolesnika modifikovali tako što su u njih uneli DNK koji je neutralisao dejstvo pomenute genske mutacije, pa su te ćelije bile u stanju da proizvedu kraću ali funkcionalnu verziju potrebnog proteina.
Tako tretirane ćelije istraživači su potom ubrizgali u blizini oštećenih mišića laboratorijskih miševa koji su bolovali od jednog oblika Dišena. Postignuto je jačanje udova tih životinja (iako ne do normalnog stanja) i produženje vremena koje su mogli da provedu "vozeći" pokretni točak pre nego što bi se zamorili. U mišićnim vlaknima ovih životinja istraživači su kasnije pronašli ljudski protein čiji nedostatak je odgovoran za mišićnu distrofiju tog tipa.
Ova metoda, poznata pod nazivom "ekson-skiping" (exon-skipping) sada je u ranoj fazi istraživanja na ljudima obolelim od mišićne distrofije Dišen, s tim što se modifikovanje ćelija ne obavlja van pacijentovog tela, nego u njemu.
(Tanjug)